羟基脲片是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，可制止核苷酸还原为脱氧核苷酸，干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性地阻碍DNA合成，对RNA及蛋白质合成无阻断作用。周期特异性药，S期细胞敏感。对分化增殖的细胞较敏感，毒性也较低，口服吸收较快。是抗代谢类抗肿瘤药，为白色药片。
羟基脲片的功效
1、用于治疗慢性粒细胞白血病（CML），并可用于对马利兰耐药的CML。
2、用于治疗肾癌、黑色素瘤、头颈部癌，与放疗联合对头颈部及宫颈鳞癌有效。
3、羟基脲属于化疗药物，临床上主要用于治疗慢性粒细胞白血病的患者。另外，急性白血病、骨髓增殖性疾病导致的血细胞增多，也可以应用羟基脲治疗。
羟基脲片的副作用
1、抑制骨髓：出现白细胞减少、贫血或红细胞形态异常的现象，少见的有血小板减少。
2、出现胃肠道反应，会食欲减退、恶心、呕吐，少见的有便秘。长期服用可发生口腔黏膜炎、口腔溃疡等。
3、有诱变、致畸胎及致癌的潜在可能，孕妇及哺乳期妇女禁用。水痘、带状疱疹及各种严重感染禁止使用。
4、会出现中枢神经系统症状和脱发，有头晕、头痛、嗜睡、幻觉、惊厥等症状。会出现皮肤血管毒性反应，包括血管溃疡和血管坏死不良反应的产生。